Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
2023-08-08
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛四嘉宾日程公布—邀您共谈抗体工程与创新免疫治疗技术新突破！
2023（第14届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛，9月22-23日上海富悦大酒店召开！
2023-09-01
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
80+演讲嘉宾，10+场主题论坛，1500+参会观众！ 2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会9月上海开幕！
会议名称：2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会 暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
2023-07-25
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
25+嘉宾已确认！2023（第十四届）细胞与基因治疗国际研讨会重磅升级！
2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会将于9月22-23日在上海召开！ 3大会场，12+论坛，50+嘉宾，1500+参会观众，相约上海！
2023-06-25