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公司发布小核酸药物治疗天使综合征的的临床结果,登上Nature Medicine

该临床试验达到了主要终点,Rugonersen 在天使综合征的治疗中具有可接受的安全性和耐受性特征。还显示出临床症状改善的迹象。

2025-07-20

科学家发现巴综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

两种益生菌联手改善肠易激综合征

来自哥德堡大学的一项最新突破性研究发现,这个认知可能需要改写,即我们肠道里的细菌竟然也能自行合成这种关键信号分子。

2025-10-22

Cell子刊:靶向抗苗勒管激素信号,预防和治疗多囊卵巢综合征

在这项新研究中,研究团队发现,小鼠在青春期前暴露于高水平的 AMH 会导致两性出现类似 PCOS 的生殖和代谢缺陷。

2025-04-16

Nature:揭秘儿童多系统炎症综合征幕后黑手——EB病毒与TGFβ的“共谋”

这项研究不仅解开了MIS-C背后的谜团,还为新冠后遗症的治疗提供了新的思路;通过揭示EBV再激活和TGFβ的共谋作用,科学家们为开发针对MIS-C和长期新冠的精准治疗方法奠定了基础。

2025-03-20

库欣综合征药品开出全球最低价

5月30日,欧洲知名药企Recordati集团全资子公司锐康迪中国宣布,磷酸奥唑司他(商品名:适锐飒®,首款基于新作用机制新靶点研发并上市的First-in-Class药物)在中国完成首张处方订单

2025-09-29

经前期综合征不只是“小情绪”?研究发现:女性出现这些症状,心血管疾病风险可能升10%

年轻女性和合并围产期抑郁的 PMDs 患者需特别注意心血管健康监测,因为她们的风险升高更为明显。

2025-07-29

Nature:科学家揭示为何综合征患儿患白血病风险较高?

本文中,研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱,并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。

2024-10-02