RNAi治疗高甘油三酯！美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
信达生物IBI306治疗高胆固醇血症IIa期临床研究完成首例患者给药
2019年03月23日讯 /生物谷BIOON/ --信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，其研发的用于治疗高胆固醇血症的针对前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）重组全人源单克隆抗体IBI306的IIa期临床研究完成首例患者给药。该项IIa期临床研究是一项在中国开展的，旨在评估IBI306不同剂量重复给药治疗高胆固醇血症患者的安全性、耐受性、药代动
研究发现默认网络的功能连接与精神分裂症患者和高社会快感缺失个体的前瞻功能相关
快感缺失是精神分裂症阴性症状的核心表现之一，其机制尚不清楚，也没有很好的治疗方法。近年来研究表明，精神分裂症患者的即时性愉快体验基本保持完好，而期待性愉快体验存在缺陷。另一方面，作为精神分裂症谱系中的亚临床群体之一，高社会快感缺失个体也表现出期待性愉快体验降低。对这一群体的研究不仅有利于理解相关缺陷在精神分裂症谱系中的发生机制，也有助于早期的识别和干预。最新研究发现，前瞻功能可能是期待
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
FGF-23靶向单抗Crysvita治疗X-连锁低磷血症疗效显著优于常规疗法
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）与合作伙伴Ultragenyx公司近日公布了Crysvita（burosumab，KRN23）治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿童患者的III期临床研究64周疗效和安全性分析的积极结果。新的结果显示，Crysvita在所有关键次要疗效终点方面均优于目前的常规疗法（口服磷酸盐+活性维生素D），
研究揭示人类II型高赖氨酸血症发病机理
细胞生物学期刊The Journal of Cell Biology 于12月20日以Article形式在线发表了中国科学院遗传与发育生物学研究所杨崇林实验室和郭伟翔实验室合作的研究论文“The lysine catabolite saccharopine impairs development by disrupting mitochondrial homeostasis”（DOI：
赛诺菲、再生元Praluent标签更新 纳入更多高胆固醇血症患者
法国制药巨头赛诺菲与合作伙伴再生元近日宣布，PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）标签已更新，纳入了接受低密度脂蛋白胆固醇单采（LDL apheresis）治疗的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的给药信息。在这类患者中，Praluent的推荐剂量为每2周一次150mg，给药时间不用考虑单采治疗的时间。此次用药推荐是基于III期临床研究ODY
高胆固醇真的能够降低患痴呆症的风险吗？
2018年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --一项最新研究结果表明，85岁以上机体胆固醇水平较高的人们认知功能下降的风险往往较低，那么这是否意味着，老年阶段时机体较高水平的胆固醇能够有效帮助预防老年痴呆症的发生呢？胆固醇是机体肝脏中产生的一种蜡状物质，其同时还存在于许多食物中，胆固醇能通过由脂肪和蛋白质（脂蛋白类）构成的载体在血液中循环；根据密度这些脂蛋白可以被分为高密度脂蛋白和低密度脂蛋白
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随
高胆固醇血症新药 2期临床研究结果良好
Esperion公司近日公开了2期临床研究 (1002 - 038)的积极研究结果，旨在评估bempedoic acid / 依泽替米贝(ezetimibe)组合疗法在高胆固醇血症(hypercholesterolemia)患者中降低低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)的疗效和安全性 。在美国，有7800万人(占总人口的20%以上)患有LDL-C偏高。另外，欧洲和日本也各有7300万人和3000万人