首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功：显著↓血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
首个X连锁低磷血症(XLH)药物！欧盟批准协和麒麟Crysvita(布罗索尤单抗)自我给药选项，中国1月批准上市!
Crysvita(麟平®，布罗索尤单抗)是唯一针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
Cell子刊：肥胖相关的高瘦素血症会改变下丘脑的胶质血管界面来促进高血压
在过去的三十年里，中国的肥胖率急剧上升，已经成为全球第二大肥胖人口大国。肥胖不仅影响美观，肥胖者还容易患高血压、糖尿病、冠心病、高脂血症等疾病。肥胖相关高血压的发病有多种可能机制，包括瘦素通路改变，胰岛素抵抗，微血管功能紊乱，肾素-血管紧张素-醛固酮系统和交感神经系统激活， 中枢神经系统功能失调，肾脏损伤等，然而，其潜在的病理机制仍需
第5个肺癌适应症！罗氏Tecentriq(泰圣奇)获欧盟批准：单药一线治疗PD-L1高表达NSCLC！
此次批准，是Tecentriq针对转移性NSCLC的第4个适应症、针对肺癌的第5个适应症。
罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症，助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生
2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐®（英文商品名：HEMLIBRA®，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!
Praluent是一款PCSK9抑制剂，该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
