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美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！

Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。

2020-11-24

Oxlumo获欧盟批准：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！

Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。

2020-11-20

Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)

目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。

2020-10-17

X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟批准：治疗青少年和成人患者！

Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。

2020-10-07

lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功！

lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！

2020-10-10

首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！美国FDA批准葛兰素史克Nucala第三个适应症！

Nucala是首个IL-5靶向疗法，已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。

2020-09-26

多发性硬化症口服新药！下一代免疫调节剂IMU-838：快速抑制MRI病灶，疗效显著、安全性高！

IMU-838通过阻断二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)抑制活化的免疫细胞的细胞内代谢。

2020-09-13

再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！

与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。

2020-08-13

X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟CHMP推荐批准，用于青少年和成人患者！

Crysvita是第一种直接靶向FGF23的单抗药物。

2020-07-27

罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因

lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！

2020-07-15