世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Nature：星形胶质细胞或会获得免疫记忆 从而驱动诸如多发性硬化症等中枢神经系统的病理性表现
本文研究定义了一种表观遗传学控制的记忆星形胶质细胞，其或能促进实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE），尤其是多发性硬化症中的中枢神经系统病理学表现。
2024-03-24
Science：发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因
在一项新的研究中，来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因（AMI 合酶，HvAMIS），并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。
2024-04-28
Science：科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序，当分析了数以万计已知的人类启动子数据后，这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成，即基序、启动子和三核苷酸（trinucleotides）。
2024-05-27
研究揭示贵德沙蜥体色变异的进化驱动力与分子基础
该研究通过系统的实验研究和数据分析，发现了来自黑色素生成关键基因的新突变构成了贵德沙蜥体表颜色变异的遗传基础，以及保护色和体温调节对体色的共同选择或加强适应性遗传分化发生。
2024-02-01
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Cell Res：王皞鹏团队开发人工智能驱动的CAR-T设计平台——CAR-Toner
相较其他抗体，驼类纳米抗体VHH的PCP 指数更有可能处于最佳范围，意味着基于驼类纳米抗体的CAR-T设计可能更有临床优势。
2024-02-16