阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
Nature：新型化合物macolacin有望击败医院里常见的耐多药细菌
在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员报告了他们发现的一种化合物，它有可能战胜粘杆菌素耐药性。 在动物实验中，这种潜在的抗生素高度强效地抵抗危险的机会性病原体，比如鲍曼不动杆菌（医疗机构中最常见的感染原因）。这一发现可能会开发出一类新的抗生素，以对抗对其他治疗方法没有反应的菌株。
非编码RNA调控仿刺参肠道再生和皂苷合成研究获进展
非编码RNA中的miRNA和tRNA在基因表达调控中扮演重要角色，然而在棘皮动物中相关研究较缺乏。中国科学院海洋研究所研究员李富花课题组通过多组学数据整合分析，揭示了棘皮动物miRNA和tRNA基因的组织结构特点、进化历史和表达调控机制，以及它们在海参肠道再生和皂苷合成等生物学过程中的重要作用。相关研究成果分别发表在Genomics和
联拓生物宣布Mavacamten在3期注册临床试验EXPLORER-CN中完成中国首例患者给药
联拓生物2022年1月10日正式宣布,mavacamten在用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期临床试验EXPLORER-CN中,完成了首位中国患者给药。
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
抗抑郁药能长期吃吗？一篇新研究对此表示担忧
据世界卫生组织统计，抑郁症已成为世界第四大疾病，全球超过3.5亿人受该疾病困扰，而且这一群体还在快速增长中。世卫预测，到2030年，抑郁症将成为全球疾病负担第一位的疾病。近日，发表在Lancet 《柳叶刀》上的一项研究显示，全球抑郁症发病率正大幅上升，女性是男性的两倍。据我国流行病学调查显示，中国抑郁症终生患病率为6.8%。《中国国民
两亲性氟化胶束颗粒应用于线粒体的靶向载药递送
线粒体是一种重要的细胞器，是细胞的动力源和代谢信号中心。线粒体的缺陷或功能障碍与许多人类疾病有关，如神经系统疾病、心血管疾病和癌症。如今，线粒体已成为最重要的治疗靶点之一，是研究线粒体功能和治疗线粒体相关疾病的重要手段。氟由于其独特的性质，在超过20%的已上市药物中，被用来增加药物的治疗活性和化学或代谢稳定性。氟还可以提高蛋白质的稳定
科研团队以核仁为治疗靶点拓展了“老药”rDNA转录抑制剂CX5461的新用途
核仁是细胞核中一个重要的亚细胞结构，其主要功能是转录核糖体RNA (Ribosomal RNA， rRNA) 和组装核糖体大小亚基。但近年的研究发现核仁还参与了多种重要的生物学过程，比如细胞周期调控、细胞衰老、细胞应激反应以及遗传性疾病等。但核仁是否可以作为药物作用靶点还存在争论，目前还没有以核仁为靶点的治疗药物被批准上市。中山大学药学院（深圳）邓文斌教授、
