Adv Sci：华东师范大学徐凌燕等团队合作发现肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点
HSF1通过SIRT3-PGC1α轴调节骨骼肌功能和全身能量稳态，是肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点。
2025-12-24
Cell ：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
这些发现强调了适当的GPX4膜锚定的必要性，确立了铁死亡是神经退行性疾病的关键驱动因素，并为将铁死亡作为神经退行性疾病的治疗策略提供了依据。
2025-12-08
CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
加科思BET抑制剂JAB-8263自免适应症IND申请获受理
加科思药业（1167.HK）宣布已向CDE提交BET抑制剂JAB-8263的自身免疫性疾病的I/II期临床试验申请，并获得受理。根据相关政策，JAB-8263的临床试验申请将在30个工作日内完成审批。
2025-07-03
Nature：世界首例，脑机接口+AI算法，帮助渐冻症患者实时“说话甚至唱歌”
这项临床研究为那些想说话却失去能力的人带来了希望，研究结果展示了如何让一位瘫痪失语者借助合成的自己声音来说话，这种技术可能会给他们的生活带来变革。
2025-06-25
Nature Genetics：大脑里的“冰与火之歌”——揭秘抑郁症中“过热”的神经元与“沉睡”的免疫哨兵
研究人员以前所未有的精度，深入到抑郁症患者大脑的单个细胞核中，绘制出了一幅精密的“基因开关”地图。
2025-08-10
Cell重磅：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
该研究探索了一种极其罕见的人类早发性神经退行性疾病——塞达加蒂安型脊柱干骺端发育不良中的 GPX4 基因突变，发现 GPX4 抑制铁死亡的关键不仅在于其“酶活性”，更在于其“在细胞膜上的正确定位”。
2025-12-06
Adv Sci：安徽医科大学研究团队发现激活促进肌营养不良症的肌肉纤维化的新机制
本研究结果表明，TGF-β-RUNX2 信号轴是改善骨骼肌纤维化及相关疾病的潜在干预靶点，为后续研究指明了方向。
2025-12-31
Ann Rheum Dis：上海交通大学吕良敬/丁显廷团队合作揭示系统性硬化症自身抗体分型机制
该研究通过多组学整合分析，首次系统揭示了系统性硬化症（俗称“硬皮病”）不同自身抗体亚型间共性及特异的分子特征，填补了该领域的空白。
2026-01-06
Brain Behav Immun 新发现：乳酸代谢紊乱才是难治性精神分裂症的关键密码
研究发现难治性精神分裂症患者血浆外泌体存在乳酸代谢与氧化应激异常，二氯乙酸可逆转相关行为及神经元缺陷，为这类患者治疗提供新靶点与策略。
2025-09-23