Mol Cell：魏文胜团队实现人类蛋白质组中赖氨酸位点的功能解码
该研究利用ABEmax系统在人视网膜色素上皮细胞系RPE1中构建了靶向赖氨酸位点的sgRNA文库，包含约30万条sgRNA，覆盖了85%的编码基因、85%的蛋白质以及35%的赖氨酸密码子。
2023-11-25
Nature子刊：施一公团队揭示人源剪接体识别pre-mRNA分支位点的分子机制
该研究为理解剪接体的早期组装过程以及分支位点的识别和选择机制提供了重要的结构信息，同时也为与癌症相关的SF3B1突变的致病机制提供了新的见解。
2024-01-10
Br J Pharmacol：补体C3作为降低高血压肾病患者蛋白尿的新靶点
越来越多的临床疾病涉及补体系统的病理性贡献，这促使人们重新对调节这一宿主防御途径的治疗方案感兴趣。基于这些发现，制药行业已将补体系统确定为治疗各种疾病的潜在和有前景的靶点。
2023-05-23
台北医科大学的研究者们揭示了抑制非典型畸胎瘤样横纹肌样肿瘤的关键靶基因
研究揭示了RRM2在ATRT细胞系中的致癌功能，并强调了靶向RRM2在ATRT中的治疗潜力。COH29对ATRT的良好作用表明其作为一种新的ATRT治疗方法可能适合临床试验。
2024-01-25
Nature：调控基因表达的“交通灯”，将为癌症治疗提供新靶点
H3K4me3存在时，RNA聚合酶II可以顺利沿着DNA移动，并将其转录为RNA，但如果缺少H3K4me3，虽然并不影响RNA聚合酶II的启动，但是会使得RNA聚合酶II卡在DNA的特定点上
2023-04-14
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
发现“渐冻症”用药潜在新靶点，可遏制蛋白质错误折叠！
最新的研究中，马耳他大学的研究人员观察到，当果蝇的SCFD1基因被敲低时，成年果蝇出现了运动障碍，SCFD1基因的强烈敲低则导致果蝇幼虫出现了肌肉收缩障碍和神经肌肉接头障碍，化蛹时显得更加僵硬和伸长。
2023-04-17