Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Lancet：德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿
这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞（T细胞），并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体（CAR）。
2024-07-09
Cell Death Differ：科学家有望开发出治疗人类胰腺癌的新型组合性疗法策略
本文研究结果表明，HSP70或许是一种多功能的肿瘤发生驱动因素，其能协调线粒体的动力学变化和自噬过程。
2024-06-09
Nat Biotechnol：科学家有望对CAR-T细胞成功增压来开发高效靶向性抗癌疗法
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究在癌症疗法研究方面取得了重大进展，在实验室环境中，这种创新性的CAR-T细胞疗法在小鼠模型中就能持续根除癌变肿瘤。
2024-01-12
新研究揭示细胞因子IL-33促进三级淋巴结构形成机制，有望开发出更有效治疗胰腺癌的免疫疗法
一种新的免疫治疗策略对于治疗胰腺癌尤为重要。免疫检查点抑制剂在治疗这种疾病方面不如治疗其他恶性肿瘤（如直肠癌和黑色素瘤）成功。
2025-01-27
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22