JITC：新型FSK分子和聚焦超声双微泡递送方法有望实现靶向治疗胶质母细胞瘤
为了高效递送FSK，研究人员创建了一种表达FSK的5型腺病毒（Ad.5），并创新性地采用FUS-DMB联合策略，通过安全运输FSK来克服全身性病毒递送的局限性和血脑屏障（BBB）的选择性问题。
Nature：靶向线粒体VDAC2——破解实体瘤免疫治疗抵抗的"死亡密钥"
这项突破性研究揭示了VDAC2的双面角色：表面上是线粒体的普通"看门人"，暗地里却是肿瘤抵抗免疫攻击的"保护盾"。
AACR2025：靶向 ICAM-1 的新型CAR-T细胞疗法有望治疗晚期甲状腺癌患者
在一项新的1期临床研究中，来自德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员称，一种名为 AIC100 的新型嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法以 ICAM-1 蛋白为靶点，在两种晚期甲状腺癌患者中
中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
Science 子刊揭密：大脑糖链“脱落”才是关键，靶向修复或破治疗困局
来自韩国基础科学研究所等机构的科学家们却将焦点转向了一个意想不到的方向，即大脑中微小的糖链；原来，抑郁不只是“化学失衡”，还可能是“糖衣脱落”的结果。
Cell子刊：靶向抗苗勒管激素信号，预防和治疗多囊卵巢综合征
在这项新研究中，研究团队发现，小鼠在青春期前暴露于高水平的 AMH 会导致两性出现类似 PCOS 的生殖和代谢缺陷。
攻克“不可成药”，David Baker团队中国博后利用AI从头设计蛋白，靶向内在无序蛋白，解锁治疗靶点
这两项研究中，研究团队采用了两种互补的设计策略，这两种策略基于氨基酸序列，而无需蛋白结构信息，因此，有助于在大量新的治疗靶点上实现高度通用的药物发现。
Nature子刊：靶向清除衰老肝细胞，治疗脂肪肝及多器官功能障碍
这些发现证实了 SHGS+ 肝细胞是 MASLD 的关键驱动因素，并突显了靶向衰老细胞的潜在治疗策略在肝病及其他疾病中的应用前景。
靶向Eva1的CAR-T细胞在实体瘤治疗中或能发挥巨大潜力
研究结果表明，人源化的Eva1 CAR-T细胞在体外对Eva1阳性肿瘤细胞具有高度的特异性，且能够有效增殖和分泌细胞因子。
Science子刊：靶向uPAR的抗体-药物偶联物有望治疗胰腺癌
在一项新的研究中，来自丹麦国家教学研究医院和哥本哈根大学的研究人员基于抗体-药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）技术，在开发胰腺癌治疗方法方面取得了重大进展。