中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
2025-09-29
突破内分泌治疗耐药！PNAS新研究：靶向TRIM24降解，为ERα阳性乳腺癌患者带来新希望
发表于PNAS的该研究发现，TRIM24是雌激素受体α转录复合物关键组成，靶向降解TRIM24可抑制该受体驱动的转录与肿瘤生长，为内分泌耐药乳腺癌提供新治疗方向。
2025-09-02
Cancer Res：靶向PRC2有望让CAR-T细胞更有效治疗血液肿瘤
在 CAR-T 细胞上测试的这些药物中，最有潜力的是一种名为 PRC2 的蛋白复合物抑制剂。在健康人体内，这些蛋白是诱导能阻止T细胞行动从而使它们不会攻击健康细胞的基因表达所必需的。
2025-05-30
JITC：新型FSK分子和聚焦超声双微泡递送方法有望实现靶向治疗胶质母细胞瘤
为了高效递送FSK，研究人员创建了一种表达FSK的5型腺病毒（Ad.5），并创新性地采用FUS-DMB联合策略，通过安全运输FSK来克服全身性病毒递送的局限性和血脑屏障（BBB）的选择性问题。
2025-06-27
Nature Medicine：靶向休眠肿瘤细胞，预防乳腺癌复发
这项随机 2 期临床试验结果显示，使用细胞自噬抑制剂羟氯喹，或 mTOR 抑制剂依维莫司，或二者联合使用，可靶向休眠的残留肿瘤细胞（RTC），从而清除播散性肿瘤细胞（DTC），预防乳腺癌复发。
2025-09-11
Stroke Vasc Neurol：红细胞外泌体靶向抗铜死亡，为蛛网膜下腔出血治疗提供新策略
这项研究不仅首次明确了铜死亡在SAH后早期脑损伤中的核心作用，更成功开发出兼具高靶向性、生物相容性及高效载药能力的RVG-RBCEVs递送系统。
2025-09-24
攻克“不可成药”，David Baker团队中国博后利用AI从头设计蛋白，靶向内在无序蛋白，解锁治疗靶点
这两项研究中，研究团队采用了两种互补的设计策略，这两种策略基于氨基酸序列，而无需蛋白结构信息，因此，有助于在大量新的治疗靶点上实现高度通用的药物发现。
2025-07-20
Adv Healthc Mater新发现：中等弹性“人工囊泡”靶向发炎关节，为类风湿关节炎治疗再添新利器
这项研究开发的Tri-ARTEX为类风湿关节炎的治疗提供了一种新的有效策略。
2025-08-25
癌症治疗怕“精准不足”、“免疫乏力”？Cell：IgE致敏肥大细胞双效出击，靶向递药+激活免疫，PDX模型验证临床潜力
本研究构建IgE致敏肥大细胞递药平台，可精准靶向抗原阳性肿瘤，释放治疗药物与细胞因子激活抗肿瘤免疫，在多种肿瘤模型中显效，为癌症免疫治疗提供新策略。
2025-12-30