BJS：科学家利用免疫疗法和靶向放射疗法促使肝脏肿瘤缩小，从而使得肝癌患者手术成为可能
来自美国塔斯夫大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了通过使用免疫疗法和靶向放射疗法（TARE，targeted radiation therapy）成功对患者机体的肿瘤进行切除。
2025-02-13
Immunity：张惠媛/胡洪波/刘新东团队揭示HIF2α在过敏性哮喘中的致病机制，提出靶向治疗新策略
该研究揭示了缺氧诱导因子2α在干性样Th2细胞向致病性Th2细胞的分化过程中的关键作用及调控机制，并提供了关于如何通过精确靶向HIF2α来治疗过敏性哮喘的实验依据和思路。
2024-12-04
河南大学开发基于纳米颗粒的靶向蛋白降解通用策略，有望颠覆靶向蛋白降解工具研发格局
该研究表明利用配体修饰的纳米颗粒运输足以劫持细胞外的目标蛋白并将其靶向转运到自噬溶酶体，从而实现蛋白靶向降解，进而提出了基于纳米颗粒的靶向蛋白降解（TPD-NP）通用策略。
2024-11-05
J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04
JCI：新研究指出用于治疗2型糖尿病的SGLT2抑制剂有望治疗脑积水
据Magill介绍，他们的研究成果最终可能为治疗正常压力脑积水以及创伤后脑积水（即创伤性脑损伤后脑脊液积聚）提供新的治疗策略。
2025-07-01
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
Nature子刊：我国学者开发基于自噬的细胞膜蛋白靶向降解新技术——AUTAB
该研究开发了一种全新的基于自噬机制的细胞膜蛋白靶向降解技术——AUTAB（autophagy-inducing antibody）。
2025-01-13