潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
这一个基因的缺失会同时导致肥胖和产后抑郁症!Cell:TRPC5基因变异——肥胖症与产后抑郁症背后的隐秘纽带
实验结果显示,携带有TRPC5突变的雄性小鼠,在高脂饮食下体重迅速攀升,同时表现出焦虑、过度兴奋及社交能力减弱。而携带有相同基因突变的雌性小鼠,则在产后展现出类似抑郁症的行为,母子互动深受影响。
Cell:利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA,包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
Sci Rep:网膜素-1通过AMPKα/mTOR信号通路保护自噬,为非酒精性脂肪肝治疗带来新突破
Omentin-1可减轻HFD诱导小鼠的体重和脂肪增加、改善糖稳态和肝脏脂肪变性,通过调节AMPKα/mTOR信号通路保护自噬,且在AMPKα敲除小鼠中其保护作用消失,有望用于治疗NAFLD。
《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。
Science:利用人类线粒体mRNA结构组揭示人类线粒体中的基因表达机制
来自迈阿密大学和哈佛医学院的研究人员在一项新的研究中改进了一种利用硫酸二甲酯(DMS)对 mRNA 结构进行化学探测的方法,其中硫酸二甲酯可将腺嘌呤和胞嘧啶未配对且可触及的碱基配对面甲基化。
Nat Aging:阻断长寿基因S6K1或能通过减轻机体炎症来延长小鼠的寿命
本研究的结果表明,剔除S6K可以减少肝脏炎症,这意味着S6K的缺失通过抑制炎性SASP可能是对健康寿命产生有利影响的基础。
iScience:一种新的人工肝细胞生长因子模拟分子有望缓解非酒精性脂肪性肝炎
肝细胞生长因子(HGF)通过与 c-Met 受体结合,在肝细胞再生和保护方面发挥着重要作用。然而,尽管HGF具有治疗 NASH 的潜力,它却面临着在血液中半衰期短和给送方法有限的挑战。
研究发现水平转移的真核生物基因在原核受体中的功能激活机制
结果表明,具有内含子的不同来源的真核生物基因水平转移至细菌受体后,确实可以在几天内被快速激活功能。这一机制可以概括为内含子终止密码子移除以及内含子介导的翻译重新启动和蛋白互作。