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Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

JAMA:识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关基因突变

研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录,结果发现,大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。

2024-11-10

Immunity:表观遗传学研究揭示“跳跃基因”或能支持组织中免疫细胞功能

本文研究结果扩大了科学家们对免疫组织驻留机制的理解,并在揭示器官特异性的免疫干预机制上迈出了重要的一步。

2024-08-13

最畅销基因与细胞疗法TOP10盘点

近日,GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。

2024-05-15

Science:利用人类线粒体mRNA结构组揭示人类线粒体中基因表达机制

来自迈阿密大学和哈佛医学院的研究人员在一项新的研究中改进了一种利用硫酸二甲酯(DMS)对 mRNA 结构进行化学探测的方法,其中硫酸二甲酯可将腺嘌呤和胞嘧啶未配对且可触及的碱基配对面甲基化。

2024-07-27

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

Nature Genetics:揭示女性生育力基因密码:CCDC201变异对绝经和生育深远影响

研究的结果表明,携带CCDC201基因p.(Arg162Ter)突变的女性可能需要更早进行生殖健康咨询和相关干预,以应对潜在的提前绝经及其带来的健康风险。

2024-09-02

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

科学家们发现能控制基因活性新型遗传代码!

研究者发现,转录因子之间的间隔和其相对于基因转录开始的位置或许决定了基因活性的水平。

2024-09-03