正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
Cell子刊上新：张宇琪/顾臻/樊春海/陈波团队开发工程化图钉针，增强针灸疗法
该研究开发了工程化的图钉针，通过对钛金属针头的阳极化和进一步工程修饰，使其负载治疗药物，并在2型糖尿病小鼠模型和骨关节炎大鼠模型中显示出了良好的治疗效果和生物安全性。
Nature Medicine：TRBC1-CAR T细胞疗法能否为外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者带来持久的生存希望？
AUTO4作为一种新型TRBC1靶向CAR T细胞疗法，在LibraT1研究中展示出了一定的安全性与疗效，尤其是在高剂量组中，部分患者获得了持久的完全缓解。
Cancer Cell：科学家识别出癌细胞中特殊的代谢机制 或能提供改善癌症免疫疗法疗效的新靶点
本文研究中，研究人员识别出了肿瘤和肿瘤相关巨噬细胞之间通过SLC13A3-衣康酸-NRF2- SLC7A11轴所发生的相互作用，这或许能作为肿瘤微环境中此前未知的免疫铁死亡耐受机制。
Nat Biomed Eng：通过工程化改造T细胞或能帮助癌症患者克服对CAR-T细胞疗法的耐受性
本文研究结果表明，通过结合多种治疗性策略，zip-分拣多重CAR多重开关受体T细胞或能克服CAR-T细胞疗法耐受性中的多种分子机制。
Nature：科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法
本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素，并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
精准核子疗法新曙光！Nature：我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤，有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用
在这项新的研究中，刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫（VI）氟化物交换（SuFEx）化学的接头（linker），以增强对肿瘤的精确靶向性，使其迅速从血液中排出，并在肿瘤部位充分保留。
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。