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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

first in class基因疗法I期研究结果积极

基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。

2024-09-03

《自然·代谢》双重磅:控糖新发现!中国科学家找到全新降糖激素,或能与胰岛素产生协同作用降糖

在小鼠模型中,Feimin与胰岛素联合使用表现出协同作用,对改善正常和糖尿病小鼠的血糖稳态效果显著。

2025-01-05

Nature:重磅级新发现!健康女性机体的乳腺组织或存在与乳腺癌相似的罕见非整倍体上皮细胞

本文研究结果表明,即使是健康女性,其机体的乳腺组织中也存在罕见的非整倍体上皮细胞的克隆扩增。

2024-12-08

第一三共与默沙东扩大合作,探索ADC联合疗法

近两年,默沙东一直不余遗力加大ADC产品的布局,在牵手第一三共前,也曾与科伦博泰达成过3次合作,志在打造出K药之外的业绩新增长点。

2024-08-07

Science重磅:这种抗癌药成为阿尔茨海默病的新希望,能够挽救记忆和大脑功能

这项研究表明,抑制IDO1酶,阻断其介导的色氨酸向犬尿氨酸的转化,通过恢复星形胶质细胞代谢,挽救了阿尔茨海默病小鼠模型的海马体记忆功能。

2024-09-03

重磅!Nature Materials:新型干细胞培养基底:从胚泡结构中汲取灵感,实现临床突破

该研究通过结合胚泡几何特征和现代生物技术,开创了一种全新的干细胞培养方法,为科学家们提供了更为高效和安全的实验工具。

2024-08-15

Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑

研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。

2024-07-13