打开APP

美国FDA授予fosdenopterin优先审查:治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)!

目前,尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。

2020-09-30

Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物!

Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。

2020-09-09

儿童生长激素缺乏症新药!美国FDA受理新型长效生长激素TransCon hGH,中国处于III期临床!

TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素,在中国已进入III期临床。

2020-09-05

成人生长激素缺乏症新药!诺和诺德Sogroya获美国FDA批准:首个每周皮下注射一次的生长激素!

Sogroya每周皮下注射一次,而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。

2020-09-02

儿童生长激素缺乏症新药!新型长效生长激素TransCon hGH在美国申请上市,中国处于III期临床!

目前,维昇药业正在中国开展III期临床试验,该药将成为首个未经修饰的长效人生长激素,每周一次使用。

2020-06-29

Science:抗癌药物伊利司莫有望治疗门克斯病等铜缺乏症

2020年5月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,美国德克萨斯农工大学生物化学与生物物理学系教授James Sacchettini博士和生物化学与生物物理学系助理教授Vishal Gohil博士领导的一个研究团队概述了他们的最新发现:使用抗癌药物伊利司莫(elesclomol)有望治疗门克斯病(Menkes disease)中的铜缺乏。这一发

2020-05-14

维昇药业(VISEN Pharma)宣布TransConTM人生长激素获得美国和欧盟治疗生长激素缺乏症的孤儿药资格认定

2020年4月21日,维昇药业(VISEN Pharma),一家致力于内分泌相关治疗领域,将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司,负责 Ascendis Pharma旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予TransCon人生长激素(lonapegso

2020-04-22

Science子刊:胰腺炎竟是一种应激激素FGF21缺乏症,有望通过替代疗法加以治疗

2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---在一项可能具有临床意义的新研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心和中国上海交通大学等研究机构的研究人员发现患有胰腺炎的人类和小鼠都缺乏一种称为成纤维细胞生长因子21(FGF21)的应激激素。在正常情形下,胰腺中的FGF21比体内任何其他器官中的丰富。他们还表明,替代疗法可在大约24小时内逆转小鼠模型中的这种疾

2020-01-20

治疗儿童生长激素缺乏症!维昇药业中国首个未修饰长效(每周1次)人生长激素获准开展3期临床

2019年10月27日讯 /生物谷BIOON/ --维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)是一家致力于内分泌相关疾病治疗、将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司。近日,该公司宣布,TransCon人生长激素(TransCon hGH)的III期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的III期临床研究。TransCon人生

2019-10-27

儿童生长激素缺乏症新药!新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH

2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布,欧盟委员会(EC)已授予每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone(hGH)治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的孤儿药资格(ODD)。TransCon hGH能够以可预测的速度在一周内持续释放未经修饰的生长激素,这种生长激素与日常治疗中使用的每日一次生长激素一样。目前,

2019-10-22