儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH
来源：本站原创 2019-10-22 23:05
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的孤儿药资格（ODD）。TransCon hGH能够以可预测的速度在一周内持续释放未经修饰的生长激素，这种生长激素与日常治疗中使用的每日一次生长激素一样。目前，
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的孤儿药资格（ODD）。TransCon hGH能够以可预测的速度在一周内持续释放未经修饰的生长激素，这种生长激素与日常治疗中使用的每日一次生长激素一样。目前，在欧洲还没有长效生长激素治疗药物获得批准。
儿童生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。
几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次hGH，以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这导致依从性差，降低了整体治疗效果。
Ascendis公司总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen表示：“欧盟委员会授予TransCon hGH孤儿药资格，认可了欧洲需要一种长效疗法来解决GHD儿童患者的整体内分泌问题。我们计划在2020年上半年在美国提交TransCon hGH的生物制品许可申请（BLA），并在2020年下半年在欧盟提交营销授权申请（MAA）。这是朝着为患有GHD的儿童提供新的治疗选择迈出的重要一步，反映了我们致力于在全球范围内开发治疗方法，解决未满足的患者需求，并对患者的生活产生有意义的影响。”
今年3月，Ascendis公司在2019年美国内分泌学会（ENDO）年度会议上公布了每周一次长效生长激素TransCon hGH 治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）III期临床研究heiGHt的顶线数据。这是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究，将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH（Genotropin）进行了对比。
结果显示，该研究达到了主要终点：在52周时，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，单位:厘米/年）方面并不劣于每日hGH并且还优于每日hGH。具体数据为，采用协方差分析（ANCOVA）意向性治疗群体，TransCon hGH治疗组AHV为11.2厘米/年，每日hGH为10.3厘米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。
在每次随访时，TransCon hGH治疗组AHV均高于每日hGH治疗组，治疗差异从第26周（包括第26周）开始得到统计学意义。TransCon hGH治疗组和每日hGH治疗组应答不佳的患者比例（AHV＜8.0厘米/年）分别为4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要结果，表明这些结果的稳健性。
研究中，TransCon hGH总体安全，耐受性良好，不良事件与每日hGH治疗组观察到的类型和频率一致，且试验组之间具有可比性。2组均未发现与研究药物相关的严重不良事件，每个治疗组观察到一例严重的不良事件（TransCon hGH治疗组为1.0%，每日hGH治疗组为1.8%），均与研究药物无关。2组均未发现导致研究药物停药的治疗发生的不良事件。
TransCon意指“瞬时结合”。Ascendis公司专有的TransCon平台是一项创新技术，旨在创造优化治疗效果的新疗法，包括疗效、安全性和给药频率。TransCon分子有3种成分：一种未经修饰的母体药物，一种保护它的惰性载体，以及一种暂时结合2者的链接子。当结合时，载体失活并保护母体药物不被清除。当注射到体内时，生理酸碱度和温度条件会以可预测的释放方式开始释放未经修饰的活性母体药物。因为母体药物是未经修改的，所以它的原始作用模式应该保持不变。TransCon技术可广泛应用于蛋白质、肽或小分子的多个治疗领域，并可系统性或局部使用。
目前，Ascendis公司正在利用TransCon技术建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法，这些疗法具有同类最佳（best-in-class）的疗效、安全性和/或便利性。除了TransCon hGH之外，该公司还有2个罕见内分泌学资产：（1）TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药（prodrug），目前处于II期临床，评估治疗甲状旁腺功能减退症的潜力；（2）TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前体药物，目前处于I期临床，评估治疗软骨发育不全及其他FGFR相关的骨骼疾病。
此外，Ascendis公司也与赛诺菲在糖尿病领域、与罗氏旗下基因泰克在眼科学领域有多个产品合作。（生物谷Bioon.com）
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