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上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型

先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一,超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关,包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。

2023-05-23

Science子刊:罗氏发布下一4-1BB激动剂的首个人体实验数据

在单药治疗组和联合治疗组中,治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加,并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调,

2023-05-17

Nature子刊:最强减肥替尔泊肽具有刺激胰岛素分泌的独特活性

这项研究表明,替尔泊肽是一种真正的双重受体激动剂,而不仅仅是一种超级GLP-1受体激动剂,这也验证了使用具有多重受体活性的单分子作为治疗代谢性疾病药物的巨大潜力。

2023-06-08

颜宁最新论文:Nav1.7拮抗剂的结构映射,为止痛开发奠定基础

在这项研究中,研究团队将已知的配体结合位点映射到Nav通道的解析结构上,并提出了一个字母编码的命名系统来描述这些三维空间中的可成药位点。

2023-06-09

张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术,助力下一细胞疗法开发

SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因,同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看,SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进,包括CAR-T和CAR

2023-05-04

3CL 抑制剂(来瑞特韦)上市,III 期研究结果如何?

由广州医科大学附属第一医院、广州呼吸健康研究院、国家呼吸医学中心、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主办,广东众生睿创生物科技有限公司协办的《单药 3CL 抑制剂(来瑞特韦)上市后临床研究暨 2023

2023-06-08

开发下一RNA药物,张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资

目前,Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。

2023-05-01

Science:新研究揭示了美国著名的雪橇犬巴尔托的遗传适应性

美国纽约中央公园有一座专门为一只名叫巴尔托(Balto)的雪橇犬设立的雕像,甚至还有一部关于它的电影。如今,在它去世90年后,一项DNA研究的焦点是,是什么让这只狗如此出了名的坚强。相关研究结果发表在

2023-05-06

研究发现运动可延缓表观遗传衰老

该研究发现,运动对表观遗传衰老的影响很大程度上归因于其对心血管健康和免疫功能的有益作用。鉴于心血管疾病的发病率在迅速上升,中高强度运动的锻炼方案有望成为廉价、易于操作和有效的预防干预措施。

2023-04-21

FDA批准首个可重复给基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22