靶向疾病根源！KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)在美国提交申请：治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)!
惰性SM占SM病例的绝大多数，此次申请标志着第一款治疗惰性SM的药物上市申请。基石药业授权获得Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。
2022-11-26
Cell Rep：遗传易感性或能为致病菌打开大门来加速人类克罗恩病的发生
来自美国威尔康乃尔医学院等机构的科学家们通过研究发现，单一基因的改变或许会为有害肠道菌群打开大门，从而引发驱动克罗恩病的炎症，相关研究结果有望帮助临床医生更好地选择针对免疫系统障碍患者的靶向性疗法。
2022-12-13
遗传编码膦配体及人工金属蛋白（酶）设计研究中获进展
该工作首次运用遗传密码子扩展（GCE）策略，将非天然的膦配体引入生命体系，进而发展了含非天然膦配体的人工金属蛋白（酶）的构建策略。
2022-12-01
系统研究无融合生殖杂交水稻的遗传稳定性
近日，中国水稻研究所基因组编辑及无融合生殖创新团队将无融合生殖杂交水稻材料繁殖至第4代，从植株表型、基因组、甲基化、转录组和亚基因组转录等层面比较了不同世代克隆材料，证实了无融合生殖杂交
2022-11-25
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Brain：科学家识别出导致人类帕金森疾病风险的新型遗传因素
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现了促进帕金森疾病风险的新型遗传因素；相关研究结果揭示了四个不同区域中DNA的新型短串联重复序列，其或许独立于当前已知的帕金森疾病风险突变体
2022-11-25
