诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio：在肥胖患者中显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物，已在欧盟获批上市，正在接受美国FDA审查。
2021-11-15
英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orl
2021-09-21
FRBM：特殊的肌肽分子或能预防2型糖尿病和肥胖所诱发的损伤性细胞改变
来自诺丁汉特伦特大学等机构的科学家们通过研究发现，因糖尿病和肥胖所导致的机体细胞中出现的大量损伤性的化学性改变或许有望被一种天然发生的分子所预防。
2021-10-28
Nat Immunol: 巨噬细胞促进饮食诱导的肥胖和代谢性炎症
代谢性炎症与肥胖密切相关，并与代谢性疾病的发病机制有关。FTO与多基因肥胖有最强的遗传关联，IRX3介导FTO对体重的影响。然而，IRX3在什么细胞中以及如何进行这种控制还知之甚少。
2021-09-30
研究揭示鸟类眼色多样性的遗传与演化
北京大学生命科学学院、蛋白质与植物基因研究国家重点实验室、北大-清华生命科学联合中心罗述金课题组与中科院动物所邹征廷课题组在PLoS Genetics上合作发表论文，通过全基因组和转录组分析鉴定出决定家鸽眼色多样性的基因SLC2A11B，其功能缺失突变导致虹膜缺乏黄色形成白眼性状，并在家鸽驯化过程中长期受到人工选择。SLC2A11B与部分鸟类蓝或棕黑眼色相关
2021-09-22
罕见遗传性癫痫新药！欧盟授予ganaxolone加速评估：治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作!
ganaxolone是一种GABAA受体阳性变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
2021-08-28
Nat Metabol：科学家识别出机体肥胖和胰岛素耐受性发生的潜在原因并开发出行之有效的疗法
来自Monash制药科学研究所等机构的科学家们通过研究首次发现，肠系膜（肠道）淋巴管功能异常或许是导致肥胖和胰岛素抵抗的潜在原因，同时也是开发新型疗法的潜在靶点。
2021-09-26
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2021-07-29
