英国上市首个遗传性凝血因子X缺陷药物Coagadex
近日，英国生物制药公司Bio Products Laboratory (BPL) 的Coagadex在英国批准上市，这是英国首个获批的治疗罕见出血性疾病——遗传性凝血因子X缺陷症的药物。
Nature 子刊：高龄父亲使子女患遗传性精神病的风险较高
据昆士兰大学的新研究发现，大龄父亲的孩子患精神疾病的风险较高，这可能不仅是由于随着年龄的增长男人的基因产生变异导致的。
Baxalta遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP）药物BAX 930 I期临床收获积极数据
BAX 930是一种重组的整合素样金属蛋白酶与凝血酶13型（ADAMTS13），将为hTTP患者提供一种可以在家自己给药的治疗选择。
Science子刊：基因治疗使小鼠恢复听力，遗传性耳聋有望治愈
波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力，其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上，这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。波士顿儿童医
Crispr-cas9 基因编辑技术成功治愈遗传性肌肉营养不良
如今十分热的基因组编辑工具-CRISPR又取得了一项新的成就：研究者们利用这工具治愈小小鼠的多种肌肉营养障碍症。三个研究组最近发表在《science》杂志上的文章表明，他们利用CRISPR技术敲除了患有Duchenne muscular
国内首例应用MALBAC技术阻断家族遗传性耳聋的健康双胞胎诞生
2015年12月10日，北京，暖暖的太阳缓缓升起，一扫多日的雾霾，今天的蓝色白云格外耀眼。解放军总医院今天诞生了一对特殊的双胞胎，这是国内首例应用单细胞扩增技术（MALBAC）同时进行PGD/PGS阻断了遗传性耳聋的健康
强生老牌皮肤病药物 Stelara治疗克罗恩病3期临床效果显著
2015年10月22日讯/生物谷BIOON/--近日，强生治疗牛皮癣的药物Stelara在一项针对克罗恩病的临床试验中表现出良好的临床反应，患者的病情得以缓解，这为Stelara增加药物的适应症提供了强有力的依据。这项大规模的3期临
Sci Transl Med：遗传性检测技术聚焦男性不育问题
近日，一项刊登于国际杂志Science Translational Medicine上的研究论文中，来自韦恩州立大学（Wayne State University）的研究人员进行了一项精子遗传性检测，或可帮助决定不孕夫妇是否需要进行体外受精来繁育下一代；精子中缺失关键RNA元件的男性自然繁育下一代的概率往往较低。
Dyax公司遗传性血管水肿新药DX-2930收获FDA突破性药物资格
HAE是一种罕见病，发病率为五万分之一，DX-2930是一种皮下注射型血浆激肽释放酶（pKal）抑制剂，能够显著降低HAE发作频率。