FDA批准首个遗传性血管水肿生物抑制剂Ruconest
2014年7月17日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest,一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的产品。遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病,可发生于任何年龄,
Shire高价收购ViroPharma 42亿美元获治疗遗传性血管水肿药物Cinryze
PNAS:研究者发现攻克遗传性肌肉疾病的靶点
2013年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --遗传性的肌肉疾病包括肌营养不良症和肌萎缩性侧索硬化症(ALS),很多年来,科学家都在寻找治疗肌肉疾病的疗法,如今来自亚利桑那大学等处的研究者开发了一种新型的疗法来治疗肌肉疾病,相关研究刊登于国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上。
Nat Gene:基因组学研究全面揭示玉米遗传多样性及进化机制
2012年6月4日,由冷泉港实验室、加州大学戴维斯分校、深圳华大基因研究院、康奈尔大学、墨西哥国际玉米和小麦改良中心等全球17所科研机构合作完成的两项玉米基因组学研究成果于国际权威杂志《自然-遗传学》(Nature Genetics)上同期发表。
诊断遗传性疾病:基因修复or替换?
对于遗传性疾病(inherited diseases),有一种治疗方案就是修复有问题的基因,但是这种方案已经被证明至少对于干细胞是非常有难度的。现在已经开发出了另外一种优化方案,可以对血细胞前体细胞(blood-cell precursors)进行基因修复。
Nat Biotechnol:四篇文章阐明全球RNA测序遗传分析技术的精确性
医生们常常会想如果未来通过获得病人们的基因组数据对患者进行医护监控,但是专家们却质疑基因组分析的准确性和可靠性。
Cell:研究人员首次发现获得性性状通过小RNA遗传
近日,国际著名杂志Cell刊登了美国哥伦比亚大学医学中心研究人员的最新研究成果“Transgenerational Inheritance of an Acquired Small RNA-Based Antiviral Response in C. elegans。”中心研究人员通过RNAi技术首次发现,获得性性状可以通过小RNA进行遗传,而不需要基因组DNA的参与。