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刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠

该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB

2023-04-20

Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数

2023-05-25

Circulation:揭示RBFox1促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟机制,有望为心脏病和心脏损伤带来新疗法

在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现了一种重要的可促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟的内部控制机制,从而更深入地了解心肌细胞如何从未成熟的胎儿阶段发育为成熟的成体形态。这

2023-10-31

程涛团队破解造血干细胞移植患者造血再生机制

该研究深度解析了HSPCs在allo-HSCT各阶段的调控过程,为allo-HSCT后可能出现的PGF、免疫重建差异和GVHD等提供了有效的参考依据。

2023-03-21

IJMS:利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭,有望开发治愈这种疾病的新疗法

作为一种罕见疾病,婴儿胱氨酸病(infantile cystinosis)会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中,来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导

2023-12-26

Nature:短暂地清除人类诱导性多能干细胞的表观遗传记忆有望开发出更好的细胞疗法

诸如胚胎干细胞(ESC)和诱导性多能干细胞(iPS)之类的多能性干细胞是人体内的一种特殊细胞,可以变成任何其他类型的细胞。多能性干细胞具有巨大的医学潜力,目前利用多能性干细胞替代帕金森病等疾病中受损细

2023-08-31

Cell Stem Cell:同济大学岳锐团队实现衰老造血干细胞的年轻化

该研究揭示了基质硬度在调控骨髓造血微环境中的关键作用,并应用该原理在体外成功构建了柔软的年轻骨髓微环境用于HSC的维持和年轻化。此外,该研究还发现骨髓硬化是造血系统衰老的重要标志物。这一研究成果表明通

2023-04-11

股价下跌超60%,间充质干细胞疗法上市被拒,FDA要求补充试验数据

移植物抗宿主病(GvHD)是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。

2023-08-08

发现人类造血干细胞极易发生铁死亡

在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所、波士顿儿童医院和达纳-法伯癌症研究所的研究人员发现人类造血干细胞特别容易受到铁死亡(ferroptosis)---一种由铁引发的细胞死亡---的影响。

2023-02-24