Mol Cancer Therap：科学家有望开发出治疗恶性进行性胆管癌的新型靶向性疗法
2020年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cancer Therapeutics上的研究报告中，来自俄亥俄州立大学医学中心的科学家们通过研究揭示了胆管癌（cholangiocarcinoma）患者如何对潜在的靶向性药物产生耐受性；在癌症进展过程中加入另外一种名为FGFR抑制剂的药物或能有效使得癌细胞对最开
再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
Sci Rep:表观遗传学图谱帮助治疗听力丧失
2018年12月5日 讯 /生物谷BIOON/ --表观遗传学负责研究基因的表达和控制过程。内耳中的表观遗传学修饰是揭示听觉发生的关键。由特拉维夫大学萨克勒医学院副院长Karen B. Avraham教授领导的研究小组现已创建了第一张内耳的“甲基化”图谱，侧面反映了遍观遗传调控的机制。Avraham教授与TAU博士生Ofer Yizhar-Barnea和R. David Hawkins教授以及华盛
Sosei进行首例实验性神经退行性药物试验
日前，日本生物医药巨头Sosei宣布，第一位受试者已服用旗下研发的药物HTL0014242，这是一种新型小分子化合物，此次试验将测试该药物减缓神经变性的能力。此次第一阶段临床研究标志着Sosei公司新的内部临床研发计划的开始，主要针对的是精神疾病和神经疾病。谷氨酸是人类神经系统中最丰富的兴奋性神经递质之一，谷氨酸信号传导和mGlu5的改变与一系列神经精神和神经退行性疾病有关。HTL00
Cell：新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力
2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前，美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所（National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD）的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋
针对CNS肿瘤 西雅图儿童医院进行一种开创性的CAR-T临床试验
西雅图儿童医院为儿童和年轻成人复发或难治性HER2阳性的中枢神经系统（CNS）肿瘤开创了一项开创性的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫治疗临床试验。其中，CAR-T细胞将直接递送至大脑。在BrainChild-01的一期试验中，根据肿瘤的位置，CAR-T细胞将通过导管注入肿瘤已被移除的腔内或CNS心室系统中。在脑和脊椎中发现的CNS肿瘤是儿童癌症最常见的形式，并且是19岁以下儿童癌症导致死亡的主要原
科学家们对炎性疾病进行了开创性的研究，有望消灭炎症
国际专家小组，对炎性疾病的工作方式进行了开创性的研究。这一发展可能会及时导致一系列由炎症引起的疾病的新疗法，包括脓毒症、克罗恩病、牛皮癣和多发性硬化症。这一发现最近发表在著名的科学杂志《自然通讯》上。Paul Moynagh教授领导的团队发现，一种叫做Pellino 2中发挥着重要作用的蛋白质身体如何启动炎症反应。Moynagh教授解释道：“炎症是人体对由致病微生物引起的感染的反应。这涉及到白血球
科学家开发出了一种革命性技术 有望对大脑特定区域的所有细胞进行成像研究
小编推荐会议：2018脑科学与类脑智能前沿研讨会2018年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --显微镜是科学家们进行生物学研究使用的一种基本工具，在显微镜下科学家们常常能够看到给定的研究材料，比如细胞等；然而截止到目前为止，当前用于探索活体脑细胞的显微镜方法仅限于在成像之前进行标记的细胞，由于技术的局限性，研究人员并不能同时对大脑特殊区域的所有细胞进行标记，这无形中就限制了研究人员观察并研究脑
西北太平洋三文鱼丧失大量遗传多样性
研究人员日前报告称，过去700年间，生活在西北太平洋的标志性物种——奇努克三文鱼已经丧失了2/3的遗传多样性。此项发现凸显了一种长久以来的担忧：未来的三文鱼种群可能因溪流栖息地丧失、过度捕捞、水坝建设以及上百万苗种从孵化场释放等一系列风险而遭到灭顶之灾，即便它们一直试图应对气候变化和海洋酸化。遗传多样性通常对于物种适应变化的环境条件至关重要。以三文鱼为例，一些个体或者种群携带的基因可能