精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Nat Commun | siRNA扩增的新亚细胞器：E颗粒
课题组通过蛋白组学和细胞学手段鉴定出了5个定位于E颗粒的蛋白，包括EGO-1，DRH-3，EKL-1，ELLI-1和一个新蛋白EGC-1，并揭示了E颗粒参与小干扰RNA扩增的分子机制。
2024-07-19
低剂量维生素E也能治疗脂肪肝？中国研究证实，有效且更安全
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验表明，低剂量的维生素 E（300 mg/d）在改善 MASH 患者的组织学和肝功能方面有效，且安全性良好。
2025-02-24
PNAS：琥珀酸维生素E或能有效控制肿瘤生长并增强免疫疗法的疗效
本文研究揭示了FTO蛋白降解背后的新型分子机制，并识别出了能抑制肿瘤生长并克服免疫疗法耐受性的FTO膳食降解剂。
2025-02-26
J Nanobiotechnology：超声响应纳米载体siRNA和Fe3O4增强非小细胞肺癌免疫治疗
研究结果表明：该传递系统能有效地将m2样巨噬细胞转化为M1，增强其吞噬能力，促进抗原提呈，进而诱导t细胞活化，同时抑制免疫抑制细胞在NSCLC中的浸润，对抑制细胞的侵袭和迁移起着至关重要的作用。
2024-10-31
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
HGT：综述文章揭示腺相关病毒载体或会诱发先天性的免疫信号通路
这篇综述文章中，研究人员揭示了AAV载体或能开启多种可能性的冗余先天性免疫通路，从而就会导致产生过度的适应性免疫反应。
2024-07-12
Nature ：抗CRISPR蛋白Acrs新发现，或源起病毒cas同源蛋白
本研究为Acrs蛋白的起源和演化提供了新的视角，提供了Acrs起源于病毒cas的直接证据，也为基因编辑技术活性调控提供了新的潜在工具。
2024-10-08
Immunity：许琛琦/王皞鹏团队设计可相分离E-CAR免疫受体，提高CAR-T细胞免疫力
该研究在传统二代CAR分子胞内段引入TCR中的CD3ε元件（E-CAR），并且对CD3ε进行了序列优化，提高E-CAR在细胞膜上的稳定性。
2024-12-02