Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nat Comm：廖茂富组揭示结核分枝杆菌药物外排泵的转运及抑制机制
该研究解析了结核分枝杆菌多药外排泵 EfpA 的结构，表明 EfpA 在 MTB 中可能行使脂质转运蛋白的功能，确定了新型 MTB 抑制剂在 EfpA 内的结合位点。
2024-09-09
Nature Genetics：揭示女性生育力的基因密码：CCDC201变异对绝经和生育的深远影响
研究的结果表明，携带CCDC201基因p.(Arg162Ter)突变的女性可能需要更早进行生殖健康咨询和相关干预，以应对潜在的提前绝经及其带来的健康风险。
2024-09-02
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24
AI解决“数据荒”，英矽智能发布Precious2GPT，助力生信分析和药物发现
该模型为研究各种生物学过程和疾病开辟了新途径。英矽智能的科学家计划将 Precious2GPT 的应用进一步扩展到其他生物信息学任务，包括生命周期分析、跨模态预测和特定疾病组学数据生成等。
2024-08-19
王皓毅团队发现这种抗寄生虫药物能够提高CAR-T抗癌活性
该研究建立了用于高通量药物筛选的功能低下的CAR-T细胞模型，发现已获得FDA批准的小分子药物米替福新（miltefosine）通过改善糖酵解和氧化磷酸化能力来恢复耗竭T细胞受损的抗肿瘤功能。
2024-12-14
2024诺奖得主David Baker创立新公司，AI设计全新药物形式——抗体笼，源自Science论文
诺奖得主、蛋白质设计先驱 David Baker 教授设计了全新的生物药物类型——抗体笼（Antibody cage，AbC），将抗体定位到由人工智能（AI）精确设计的自然界中不存在的新型几何构型中。
2024-11-03
糖尿病药物新突破！Neurology：SGLT2抑制剂或能保护大脑免受痴呆和帕金森侵袭
来自延世大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一类糖尿病药物或与机体痴呆症和帕金森疾病的风险降低有关。
2024-10-04