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Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

Neuron:上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子,带来耳聋基因治疗新策略

该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。

2025-04-23

Cell子刊:于君团队利用噬菌体靶向清除这种肠道细菌,增强结直肠癌的化疗效果

该研究表明,脆弱拟杆菌(Bacteroides fragilis)促进结直肠癌的化疗耐药性,而使用特异性靶向脆弱拟杆菌的噬菌体 VA7,可清除脆弱拟杆菌,并恢复对化疗的敏感性。

2025-06-04

研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因

近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提

2025-05-07

中国学者一作Cell论文:绕过血脑屏障,利用细菌从鼻腔向大脑递送药物

在这项最新研究中,研究团队筛选并鉴定了一种口腔共生的植物乳杆菌(简称为Lp),其通过表面的寡肽底物结合蛋白(OppA)识别并结合仅存在于嗅觉上皮(OE)的N-乙酰硫酸乙酰肝素(NaHS)。

2025-02-08

Nature:基因的“偏心”选择!研究揭示为何携带致病基因的人有时无症状

这项研究指出,在某些情况下,细胞似乎会“偏心”,更喜欢使用父母一方的基因拷贝,而让另一方的拷贝失活。

2025-01-07

Cell子刊:肠道细菌通过代谢物增强乌司奴单抗治疗克罗恩病的临床疗效

在这项最新研究中,研究团队调查了接受乌司奴单抗(ustekinumab,UST)治疗的克罗恩病患者的微生物-宿主相互作用。

2025-02-25

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Nature:有望实现体内造血干细胞基因治疗

本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口,通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体(CD47high-LV)首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。

2025-07-07