Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
早期妊娠流产的55%有明确基因原因，不只染色体异常那么简单！
这项研究对惊人的 1,007份胎儿样本 和 934份亲本样本 进行了深度解析，旨在理解生命早期发育过程中，到底有哪些基因多样性在无声无息中被“淘汰”了。
Cell:基因魔剪再进化_一针逆转“交替性偏瘫”，为罕见病患儿点亮希望之光
研究人员利用最前沿的基因编辑技术，不仅在细胞层面成功“修复”了致病基因，更在动物模型中实现了生命体征和行为的惊人逆转，为开发“一次性治愈”的基因疗法迈出了关键一步。
Cell Genomics：李川昀/程强团队发现，让人类大脑更智慧的新基因，也让人类更易患癌
该研究表明，人类中的从头起源的新基因帮助人类拥有了更大的大脑和更强的认知能力，但这些新基因同时也能具有促肿瘤作用。
Cell：新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
Cell Res ：复旦大学陈海泉/石乐明/金力通过多组学手段揭示肺腺癌逐步发展的基因组和转录组动力学
该研究突出了LUAD逐步发展过程中的关键分子变化，为确定新的治疗靶点提供了见解，并有助于确定该疾病的治疗时间窗。
天津医科大学最新Cell子刊：这个基因可增强二甲双胍对肺癌的抗肿瘤作用
该研究突显了 C19orf12 在非小细胞肺癌（NSCLC）中作为线粒体代谢调控因子的作用，并表明了其表达水平升高可作为预测对二甲双胍治疗反应改善的生物标志物。
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
Nature：史上最大规模注意力缺陷多动障碍（ADHD）外显子组测序——从三大强效风险基因到神经发育通路的生物学收敛
研究人员通过一项迄今为止规模最大的外显子组测序研究，不仅精准捕获了几个能显著提高ADHD风险的罕见变异，更将我们对ADHD的生物学理解，从模糊的统计关联，推进到了具体的分子和细胞机制层面。