VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
Cell：合成基因元件的跨物种表达有助发现人类微生物组衍生性的代谢物
超过60%的药物，包括抗生素和癌症治疗药物，都来自于由代谢基因编码的小分子形式的天然产物。这些分子通常形成复杂的化学结构，而且是在包括细菌、植物和人类在内的多种生命形式中经过数十亿年的进化而形成的。然
Nature：重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计，使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍，同时保持与原始的Cas9版本一样的效率，使得它可能更加安全。
Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
Nature Genetics:科学家揭示基因和饮食对宿主-微生物相互作用和疾病发生的影响
人类遗传变异通过环境和宿主因素的复杂组合影响肠道微生物群。人胃肠道微生物与生理之间的微妙相互作用可以影响发育和健康的多个方面，或引发疾病。越来越多的证据表明人类基因变异影响其肠道菌群组成和调节。此外，参与免疫和代谢过程以及疾病的基因也与肠道微生物的变异有关，而个体肠道微生物群在很大程度上受饮食和药物等环境变量的影响。近日，发表在Nat Genet上的一篇题为
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
Cell：微生物群落中的代谢基因可以预测该群落的动态行为
在一项新的研究中，来自美国芝加哥大学和西北大学的研究人员发现微生物群落中的代谢基因可以预测该群落的动态行为，这也对氮循环和其他重要的生物地球化学过程产生影响。这就提出了一种可能性，即科学家们可以从微生物群落的总基因含量中推断出代谢物的动态，设计特定功能的微生物群落，并发现基因组进化如何影响代谢。
Am J Transplant：首次成功将两个转基因猪肾移植到一名脑死亡的人类受者体内，异种移植或许不是梦
在一项新的研究中，来自美国阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员概述了将经过基因修饰的临床级猪肾成功移植到一名脑死亡的人类受者体内，取代这名受者自身的肾脏。这一积极的研究结果表明，异种移植有可能解决全球器官短缺的危机。