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中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势

中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。

2025-08-06

锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

基因编辑大牛张峰团队发现一种新的基因编辑系统TIGR-Tas,有望开发出更高效的基因编辑疗法

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱,还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

Cell Reports:王轲/金力/李辉团队破译史前黄土高原人群基因密码,揭示南方基因的“远程输入”

该研究利用古 DNA 破译了史前黄土高原上,北方草原、中原与南方人群远距离互动的遗传历史,为多元史前文明汇聚碰撞于此提供了确凿的遗传学证据。

2025-09-06

全国功能基因组学高峰论坛

第十二届全国功能基因组学高峰论坛(FGC-12)定于2025年10月24-26日在北京举办盛大启幕。

2025-08-04

Neuron:上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子,带来耳聋基因治疗新策略

该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。

2025-04-23

狗狗和人一样,有这个基因就容易胖!Science揭示狗与人类的“肥胖基因

这项研究不仅揭示了狗和人类在肥胖机制上的相似性,还为人类肥胖研究提供了新的视角。

2025-03-17

Nature:有望实现体内造血干细胞基因治疗

本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口,通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体(CD47high-LV)首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。

2025-07-07