神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
猪遗传育种创新团队提出猪基因组选配新方案
近日，中国农业科学院北京畜牧兽医研究所猪遗传育种科技创新团队在猪基因组选配研究方面取得了新进展，提出了新的基因组选配方案，相关研究成果在线发表在《动物科学与生物技术（Journal of Animal
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
转移来自裸鼹鼠的长寿基因nmrHas2竟可延长小鼠的寿命
在一项开创性的研究中，来自美国罗切斯特大学的研究人员成功地将一个负责制造高分子量透明质酸（high molecular weight hyaluronic acid, HMW-HA）的基因从裸鼹鼠转移
PNAS：王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞，实现更好的实体瘤免疫治疗
综合来看，该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）和细胞介导的细胞毒性（ADCC）中的抑制作用，有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
发现第四种基因转导机制！揭示噬菌体介导细菌有害基因转导的新机制---侧向共转导
在一项新的研究中，来自新加坡国立大学和英国帝国理工学院的研究人员发现了细菌传播它们的基因的一种新方式，这种方式使细菌的进化速度远远超过了人们以前的理解。这一新见解可能有助于科学家们更好地理解致病细菌如
同期两篇Nature论文：首次完成人类Y染色体的完整基因测序
人类Y染色体由于结构复杂一直很难测序和组装。超过一半的Y染色体在当前的人类参考基因组组装中缺失，导致我们对人类Y染色体的认识很不全面，这也限制了我们对其组成、复杂性以及在不同人群间差异的理解。
研究揭示DNA腺嘌呤去甲基化酶参与PRC2介导的基因表达抑制的新机制
DNA 腺嘌呤第六位氮原子上的甲基化（6mA）修饰最早发现广泛存在于原核生物基因组中，保护基因组免受外源DNA入侵。近年来，多种真核生物基因组DNA上的6mA 修饰也被发现，且其在基因组中的分布、丰度
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。