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基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Nature:人工受体SNIPR可使免疫系统更安全有效地抵抗癌症

嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)疗法是近年来对血癌非常有效的一种癌症免疫疗法。然而,这种疗法在实体瘤中的疗效并不理想,部分原因是很难找到癌细胞特有的分子供T细胞识别。

2024-11-26

中国研究证实,有效且更安全

这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验表明,低剂量的维生素 E(300 mg/d)在改善 MASH 患者的组织学和肝功能方面有效,且安全性良好。

2025-02-24

研究揭示尿路上皮癌进化的核心基因密码

上述研究为开发针对ecDNA的精准治疗策略奠定了基础。

2025-03-26

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

Nature:解码基因调控——GET模型如何颠覆传统预测方法

该研究旨在从染色质开放性数据和基因序列信息中学习调控规则,实现对基因表达的高精度预测。该模型的推出标志着转录调控研究进入了一个全新的阶段。

2025-01-13

科学家破译枸杞子基因组图谱

该研究基于三代测序技术、光学图谱技术、自研高效三维基因组捕获技术等方法,对枸杞进行de novo的基因组组装,突破枸杞基因组高杂合、高重复的瓶颈,获得枸杞高精度基因组图谱。

2024-12-31

Nature:用条形码标记基因组中的顺式调控元件提供了对人类基因组的深入了解

在这项研究中,这些作者基于大规模实验数据,开发了几种机器学习模型来预测顺式调控元件(CRE)的调节活动。

2025-01-20