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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

JCI Insight:识别出有望治疗人类炎性肠和结肠炎诱导的结直肠癌的潜在治疗性靶点

研究人员揭开了一种蛋白质此前未知的功能,这种蛋白质对于机体肠道健康非常重要,且参与到了结肠炎(一种严重的慢性炎性肠病)的发生过程中

2024-02-18

Immunity:大脑中衰竭的小胶质细胞可能驱动阿尔茨海默产生

小鼠在两岁左右进入暮年,大致相当于人类的 80 岁。当科学家们将特定的突变基因导入小鼠体内并使其逐渐衰老时,小鼠会变得健忘和易怒,最终表现出与许多老年人一样的阿尔茨海默病症状。

2024-01-15

EMBO Rep:科学家识别出人类炎性肠的可能性诱因

来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究在肠道上皮细胞表面发现了炎性肠病的诱因,相关研究结果或有望为开发新型治疗性策略提供新的研究起点。

2024-01-18

Alzheimers Dement:新研究揭示晚发性阿尔茨海默与血脑屏障之间的新联系

全基因组关联研究已将 EphA1 基因变异与阿尔茨海默病联系起来,其中一个特定的基因变异---P460L---与晚发性阿尔茨海默病的风险增加有关。

2024-01-23

Sci Adv:科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血类型的疾病特征

研究表明,骨髓/自然杀伤性(NK)细胞前体急性白血病(MNKPL)对于名为L-天冬酰胺酶(L-asparaginase)的药物高度敏感,这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。

2024-01-22

Nature子刊最新发文,应用人脑类器官揭示衰老与帕金森之间的关键联系

近日,来自美国纽约干细胞研究所的研究人员通过构建人脑类器官,揭示了星形胶质细胞在衰老和帕金森病(PD)中的致病作用以及潜在的治疗策略。

2024-01-24

《JAMA·精神学》:最新研究发现,全球每10名5-24岁的儿童和青少年中就有1人患精神障碍

本研究概述了全球儿童和青少年总体和不同精神障碍的患病率和致残情况,并且按照年龄(发育阶段)和性别进行了划分。

2024-02-21

华人学者揭示这可以降低他们的糖尿风险

研究显示,牛奶摄入增加与无法产生乳糖酶(非持续产生乳糖酶)的成年人的2型糖尿病(T2D)风险下降有关。

2024-01-24

Adv Sci:新研究揭示Lag3蛋白促进致病性Tau蛋白在神经元之间扩散,有望开发出治疗阿尔茨海默的新策略

Lag3 存在于多种细胞类型的表面上,包括大脑中的神经元,它也是最近批准的一种旨在使黑色素瘤更容易受到免疫系统攻击的药物的作用靶点。

2024-02-28