JCO：科学家有望开发出治疗人类白血病早期复发的新型联合疗法

近日，一篇发表在国际杂志Journal of Clinical Oncology上题为“Targeting Molecular Measurable Residual Disease and Low-Blast Relapse in AML With Venetoclax and Low-Dose Cytarabine: A Prospective Phase II Study (VALDAC)”的研究报告中，来自澳大利亚Peter Mac癌症研究中心等机构的科学家们通过研究发现了一种治疗人类白血病的新方法，其能阻断疾病的进展并延长患者的疾病缓解期。

文章中，研究者揭示了一种称之为可测定残余疾病（MRD，measurable residual disease）的分子技术、药物和低剂量化疗的新组合如何帮助急性髓性白血病（AML，acute myeloid leukemia）患者延长寿命。尽管接受了最好的疗法，很多AML患者仍然会在治疗前两年会发生疾病复发，在显微镜下观察到白血病或患者出现异常血细胞计数之前的几个月，MRD测度就能提供疾病复发的预警信息。

一旦检测到MDR上升，患者就会接受一种称为维奈托克(venetoclax)的药物，同时结合低剂量的皮下化疗注射，这对于大多数患者而言都能有效阻断白血病的发展；研究者Ing-Soo Tiong博士说道，采用此前的疗法，患者首次复发后的中位生存期仅为6-8个月，临床试验结果显示，50%-70%的AML患者在两年后仍然能够存活。在这一研究发现前，患者和临床医生都会面临疾病复发的不确定性，唯一的治疗手段就是进行更大剂量的补救性化疗，而这需要至少一个月的住院治疗，而且患者发生感染的风险很高。

科学家有望开发出治疗人类白血病早期复发的新型联合疗法

图片来源：Journal of Clinical Oncology (2024). DOI:10.1200/JCO.23.01599

在这项研究中，研究人员在患者完成化疗治疗后立即测定了其机体的MRD，只在通过数据告诉我们哪些患者最有可能发生疾病复发。研究者解释道，这一选择意味着患者可以进行门诊治疗或在家中进行治疗，其治疗效果或与强化的化疗手段相当；这或许是一个改变范式的临床试验，其能利用分子技术来促使患者比正常情况下更早地接受介入治疗，而且毒性更小。患者对疗法的反应是快速且持久的，这或许就能促使他们在更低水平的疾病负担和增强的健康水平下接受后续的干细胞移植治疗。

这是科学家们有史以来第一次利用先发制人的MRD靶向性手段的前瞻性试验，其会促使一种名为INTERCEPT的新的国家试验的发展，该试验是由澳大利亚白血病和淋巴瘤研究组织进行协调。INTERCEPT试验目前正在Peter Mac和全国大约15个地点招募患者。AML是一种影响机体血液和骨髓健康的血液癌症，其非常罕见，2019年澳大利亚大约有1218例确诊患者。综上，本文研究结果表明，对于首次治疗患者的急性髓性白血病患者而言，无论是MDR或者少量疾病复发，维奈托克和低剂量阿糖孢苷的联合治疗或许对于患者的耐受性良好且疗效较好。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Ing Soo Tiong,Devendra K. Hiwase,Emad Abro,et al. Targeting Molecular Measurable Residual Disease and Low-Blast Relapse in AML With Venetoclax and Low-Dose Cytarabine: A Prospective Phase II Study (VALDAC), Journal of Clinical Oncology (2024). DOI:10.1200/JCO.23.01599