《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
2025-07-14
澳门引入新药Sotatercept治疗肺动脉高压
2025-07-11
《细胞》破解常见痴呆的治疗难题！“老药新用”有望恢复大脑功能
研究人员发现了一个值得关注的分子系统——CD39/A3AR信号通路。这一系统在血管细胞与相邻的脑部炎症细胞（即小胶质细胞）之间起通讯作用。
2025-07-07
《细胞》子刊：高剂量VC，引爆免疫治疗！南方医院团队发现，高剂量VC可杀死LKB1突变肺癌细胞，增强免疫治疗效果
研究结果说明，高剂量抗坏血酸有望逆转LKB1突变型NSCLC对免疫检查点抑制剂的原发性耐药。
2025-08-21
Stem Cell Res Ther：急性胰腺炎治疗添新招！干细胞外泌体携大黄素显神通，抗炎抑焦亡力助急性胰腺炎治疗升级
本研究发现，大黄素增强的人脐带间充质干细胞外泌体通过靶向炎症和焦亡，能减轻急性胰腺炎，且其保护作用显著强于单独使用大黄素或外泌体，为治疗提供新策略。
2025-08-17
《自然》重磅发现：补充锂元素，就能预防、治疗阿尔茨海默病？
这一发现也指明了一种非常简单的潜在治疗方法——只是尝试在AD小鼠的饮用水中添加了乳清酸锂，就能够有效地减少AD相关的疾病损伤，并帮助恢复小鼠的记忆功能。
2025-08-11
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
半个世纪前的发现，可能改写癌症治疗的格局
在三阴性乳腺癌小鼠模型中，该化合物的单药治疗即表现出显著抗肿瘤活性；与抗CTLA-4抗体联用时还表现出了协同效应——用药第15天时观察到超过90%的肿瘤生长抑制率，且未引起体重下降或脱毛等副作用。
2025-09-02