Oculis宣布首名患者参与OCS-01「OPTIMIZE」3期临床试验
OPTIMIZE」是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，计划在美国25个临床试验点招募约240名患者。试验的疗效指标包括第15天无前房细胞以及第4天无疼痛。
2022-06-30
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
2022-07-04
新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径
2022-07-04
让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
2022-07-05
替雷利珠单抗刷新食管鳞癌一线治疗3期试验最长生存记录，中位总生存达17.2个月
随着替雷利珠单抗成为目前国内上市的抗PD-1/L1抗体中拥有最多纳入医保适应症的产品，越来越多的国内患者将有望通过医保后的惠民价，使用上这一款全球领先的高品质抗癌新药。
2022-07-05
世界首个子宫移植临床试验完整结果发布，成功诞下健康婴儿
该临床试验进行了9次子宫移植，7次成功，其中6名女性移植子宫后通过试管婴儿技术成功怀孕并分娩，6人中有3人各生了两个孩子，总计出生了9个孩子。
2022-06-16
新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten在中国获得3期临床试验申请批准，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病
Aficamten在中国和美国已经获得治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定
2022-06-29
首个奥密克戎版疫苗试验结果如何？
当下流行的新冠变异毒株均为奥密克戎分支，与原始病毒相比，奥密克戎变异毒株在关键抗原刺突蛋白上出现了众多突变。有多项研究表明，如今的奥密克戎变异毒株传播性更强，且免疫逃逸能力也显著高于原始毒株。
2022-06-14