Mol Ther: 常染色体隐性视网膜色素变性获得突破
在病人来源的MFRP缺陷的ips-RPE中通过AAV（Y733F）载体表达人MFRP能够逆转肌动蛋白重组紊乱和恢复顶绒毛状突起物。AAV-处理的MFRP突变的ips-RPE恢复了色素沉着和表皮防御。
【行云学院】徐国彤：间充质干细胞治疗视网膜变性研究进展
本报告结合间充质干细胞的简要介绍，重点报告我们实验室进来研究所取得的进展，特别是MSC和ADSC在RCS大鼠的移植后的存活、迁移、整合、分化情况，以及这些干预治疗的效果和安全性，并对间充质干细胞治疗视网膜变性及其他临床应用进行了预测和展望。
Stem Cells Dev: 视网膜前体细胞增值与分化选择研究获得突破
最近的研究证实了microRNA（miRNA）在干细胞增值和分化中的重要作用。MicroRNA-9 (miR-9)是在脑中丰富的miRNA。然而miR-9在视网膜前体细胞（RPC）的增值和分化中的作用还不是很清楚。 Gu P研究团队发现miR-9在RPC命运决定中发挥重要作用。miR-9的表达和核受体TLX反向相关，TLX是神经干细胞自我更新的重要调节子。在RPC中过表达miR-9下
Prothena治疗罕见病AL型淀粉样变性药物NEOD001临床前期研究取得进展
--Prothena公司最近宣布，公司正在开发的一种用于治疗名为AL型淀粉样变性的罕见病药物NEOD001最近在一项临床I/II期研究中表现出良好的效果。
J Nerosci：你是我的眼：视网膜变性疾病如何让人失去光明
2014年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --发表在国际杂志The Journal of Neuroscience上的一篇研究论文中，来自蒙特利尔临床研究学院的科学家揭开了一项重大的研究突破，研究人员在视网膜中发现了一种关键蛋白，其在感光
GSK利用组合疗法治疗黑色素瘤研究更近一步
2013年2月3日讯 /生物谷BIOON/ --GSK公司透露该公司利用试验药物dabrafenib和trametinib组合来治疗黑色素瘤的研究目前进展顺利。Dabrafenib是一种BRAF阻滞剂，trametinib是一种MEK抑制剂。另外，GSK公司还有两种药物有着同样的疗效并已于2012年通过FDA审核。
J Clin Invest：炎症因子或可增加衰老视网膜变性可能
7月16日，J Clin Invest.杂志在线报道高水平的炎症因子和缺乏神经保护性因子可能是与衰老有关的视网膜变性的重要诱因。 由多个基因影响的细胞过程的异常和整个生命进程中各种细胞损伤的积累，决定着与衰老有关的疾病的进展，但其复杂的病因知之甚少。 有丝分裂后神经元，如与视网膜色素上皮相邻的上皮细胞和视网膜感光细胞，特别容易受到细胞衰老的影响，这可促进与衰老有关的视网膜变性（ARD）。
Nat Biotechnol：治疗皮肤癌的黑色素瘤疫苗研究获新突破
梅奥诊所研究人员将人黑色素瘤细胞的DNA与一种狂犬病病毒进行基因组合后，提高老鼠的免疫系统功能进而根除皮肤癌。这种战略称为癌症的免疫疗法，即采用基因工程改造过的水泡性口炎病毒直接将黑色素瘤细胞来源的广谱基因传递带肿瘤内。在早期的研究中，60％的荷瘤小鼠在不到3个月的时间内就得到治愈，并且副作用也很少。 最新研究结果发表在本周的《自然生物技术》杂志上。
