Brain：异常形式的SOD1蛋白或是人类所有形式运动神经元疾病之间的共同连接
来自悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现，一种通常与罕见遗传形式的运动神经元疾病相关的异常蛋白（SOD1）或许在所有类型的运动神经元疾病中都存在，这或许就揭示了不同形式的运动神经元疾病之间的常见关联。
2022-08-17
现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性（染色体数目的增加或减少）和染色体截断，是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果，因此，在临床应用中，应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
2022-07-08
Cell子刊：社会性隔离可能影响大脑发育，导致行为异常
长久以来，普遍的认知中一直将人类判定为是社会动物。而社会的概念，则是由一群人长期生活在一起组成的，这其中的各类设施和环境条件可以满足人们的各种需求。
2022-05-27
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
2022-04-10
Cell Report:骨髓增生异常综合征(MDS)细胞通过细胞外囊泡损害抑制正常的造血功能
骨髓增生异常综合征(MDS)是一种克隆性血液系统恶性肿瘤，由具有体细胞突变的异常造血干细胞(HSCs)引起，以分化障碍、外周血细胞减少和易患急性髓系白血病(AML)为特征。
2022-05-20
Molecular Psychiatry:我国科学家揭示压力应激导致焦虑与代谢异常的神经机制
本研究揭示了钙离子通道蛋白Cav3.1驱动的VMH神经元簇状放电在控制焦虑样行为和能量消耗方面的重要作用，并为治疗慢性压力诱导的情绪障碍提供了潜在的治疗靶点。
2022-04-10