MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性
单个基因就可帮助抵御神经变性疾病的发生
最近，一项发表于国际杂志Cell上的研究报告中，来自格拉斯格大学的研究人员通过研究揭示了细胞如何保护自身免于“蛋白聚集团块”的产生，而这些蛋白团块是引发包括阿尔兹海默氏症、帕金森疾病及亨廷顿氏症等在内的神经变性疾病的根源；本文研究中研究者揭示了基因UBQLN2的特殊角色，以及该基因如何帮助机体移除毒性蛋白聚集物而免于神经变性疾病的发生。
Nat Med：阻断线粒体中特殊蛋白的聚集或可有效治疗多种神经变性疾病
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种破坏运动神经细胞的进行性疾病，患者通常会慢慢失去控制肌肉运动的能力，最终无法开口讲话、吃饭、移动或者呼吸；同时研究者还在某种特定类型的痴呆症中也发现了隐藏在肌萎缩侧索硬化
BJP：抗氧化剂疗法或可抵御神经变性疾病
近日，刊登在国际杂志British Journal of Pharmacology上的一项题为“Redox-based therapeutics in neurodegenerative disease”的论述文章中，来自瑞典舍夫德大学的研究人员通过分析回顾，检查了抗氧化剂疗法治疗神经变性疾病的潜在作用，比如阿尔兹海默氏症、帕金森疾病、肌萎缩侧索硬化及多发性硬化症等。
王光辉——中国科学技术大学——本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
Nature：科学家成功解析和神经变性疾病相关特殊受体的晶体结构
Sigma-1分子在遗传性上和人类机体中的任何其它蛋白没有关联，其实阿片样受体家族的“养子”，其更喜欢作为结合真正阿片样受体的镜像版本药物，在过去10年里，Sigma-1和神经变性疾病、成瘾症及疼痛疾病直接相关，然而科学家们几乎并不清楚Sigma-1的具体作用机制。
Ang Chem Int Ed：淀粉样蛋白的结构多样性或指示神经变性疾病新疗法
淀粉样蛋白的形成是诸如阿尔兹海默氏症等神经变性疾病的重要特性，近日刊登于国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一项研究论文中，来自德国和美国的科学家通过研究发现，在真正的病人和动物组织中，这些原纤维结构可以采用多种不同的三维架构来呈现。
我国新型视网膜疾病早期诊断技术处世界第一阵营
全国人大代表、中科院成都分院院长张雨东11日接受记者采访时表示，中国科学家利用新型自适应光学技术获得高分辨率活体视觉细胞图像，用于不可逆致盲疾病的早期常规诊断有望很快实现突破，在国际上处于领先地位。张雨
Cell & PLoS ONE：治疗视网膜变性疾病的新疗法
对来自诱导多能干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞（RPE cells）进行移植是研究人员目前治疗视网膜疾病，比如视网膜黄斑变性的一种疗法，但免疫抑制药物的长期使用非常必要，因为这些来自供体的“母体”细胞和患者本身并无关联。
再生医学治疗老年性视网膜退化性疾病的进展
老年性退化性黄斑病变（age-related macular degeneration，AMD）多发于五十岁以上人群，是全世界老年的主要致盲病种之一。据2010年统计，全球AMD病人超过二千三百多万。病人主诉为视力下降，多以中心视野缺失为特征（见示意图）。