种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
AXL在肿瘤中的作用:耐药调节因子和治疗靶点
癌症仍然是世界范围内的主要死亡原因,其发病率和死亡负担继续快速上升。尽管在靶向治疗和免疫治疗等癌症治疗策略的研究和开发方面取得了重大进展,但耐药性仍然是有效的癌症治疗干预措施的主要障碍。
2023-07-10
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究,仇子龙团队发现9个新候选基因,揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略,可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变,进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
湖南省儿童医院研究者们揭示了先天淋巴样细胞的免疫调节机制
固有淋巴样细胞作为主要的组织内固有免疫细胞,具有淋巴样形态,但缺乏重排的抗原受体,在感染、慢性炎症和组织维持等环境中调节免疫。
2023-07-18
Cell Death & Differentiation:科学家揭示了一种新的、不依赖于caspase的肌源性分化调节机制
双链断裂(DSB)是一种危险的DNA损伤,如果修复不当,会产生致病突变和基因组重排,如果不修复,会危及细胞生存和细胞命运。
2023-07-24
研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制
研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说,即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异,调控了该基因座内多个基因的表达改变,进而协同贡献于AD的发病风险。
2023-07-18
Sci Rep:谷氨酰胺酶2或能调节机体胰腺β细胞中的葡萄糖代谢水平
来自日本千叶大学等机构的科学家们通过研究解开了GLS2在葡萄糖稳态中的关键作用;此前他们通过研究识别出了GLS2能作为p53的靶基因,因此其能作为肿瘤抑制子来发挥作用。
2023-07-09
科学家识别出了能指示人类多发性硬化症严重程度的首个遗传标志物
来自国际多发性硬化症遗传学协会的科学家们通过对超过2.2万名多发性硬化症患者进行研究发现了首个与快速疾病进展相关的遗传突变,其或许会随着时间的延续让患者丧失运动能力和独立性。
2023-07-25