Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
科研人员开发表观转录组数据聚类框架iMVP
iMVP的开发为RNA编辑修饰研究带来了新的可能性，为科研人员提供了一个更全面、更有效的工具，有望有助于更深入地理解RNA编辑修饰的复杂性和功能。
2023-10-13
Nat Genet：科学家开发出一种能识别出疾病遗传风险的新型研究框架 或有望开发出靶向性治疗策略
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型框架，其能通过对人类血液细胞应用不同的压力测试来识别出诱发疾病的潜在隐藏的遗传促进因素。
2023-12-26
Cancer Res Commun：科学家发现能靶向作用KRAS蛋白的潜在抗癌药物
来自VCU Massey综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究成功开发了一种新型靶向性疗法，其能针对驱动一些最致命的人类癌症的KRAS蛋白，包括胰腺癌、肺癌和结肠癌等。
2024-01-02
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
