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Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

Nature Methods:探索RNA编辑的力量,从基础研究到临床应用

RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程,它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改,调节基因的表达与功能。

2025-02-07

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE

该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。

2025-03-30

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11