Nature Genetics：解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键
研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中，鉴定出192对显著的基因-代谢物关联，其中包括73个与代谢相关的新基因。
2025-01-08
武田超13亿美元引进血液病新药，翰森制药拥有大中华区权益
Elritercept是一种工程化的配体捕获体，由经修饰的TGF-β受体(即启动素受体 IIA型)配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。
2024-12-11
Nat Commun：科学家揭示与神经发育疾病相关的脑细胞的独特特征
本文研究结果表明，第5层IT神经元对于自闭症尤为易感，在随后研究中，研究人员还将会调查是否自闭症风险基因会影响第5层IT神经元的连接和对信息的处理过程。
2025-01-13
疾病控制率达93%，口服肺癌新药在中国拟纳入优先审评
2024-12-29
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
Nat Rev Mol Cell Biol：综述文章阐释如何利用类器官来模拟人类大脑的发育和疾病发生过程
这篇综述文章强调了通过整合生物工程技术和无偏见的高通量分析来增强大脑类器官胜利相关性的途径，并讨论了其未来的应用。
2025-01-21