Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa
诺华重磅心衰药Entresto治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）III期临床失败
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了心衰药物Entresto（中文商品名：诺欣妥，sacubitril/valsartan）全球性III期临床研究PARAGON-HF的顶线结果。该研究在射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者中开展，评估了Entresto相对于缬沙坦（valsartan）的疗效和安全性。结果显示，在降低心血管死亡和总体
安进公布KRAS抑制剂最新临床结果 可缓解结直肠癌和阑尾癌
日前，安进（Amgen）公司在2019年第二季度财报的电话会议上公布了该公司的KRAS G12C抑制剂AMG 510的最新研发进展。最新试验数据表明，AMG 510不但能够在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中产生疗效，也能为结直肠癌（CRC）患者和阑尾癌（appendiceal cancer）患者带来部分缓解。基于这些积极结果，该公司计划迅速推动AMG 510的开发，在今年启动支持监管申
延长晚期乳腺癌患者总生存期 礼来CDK4/6抑制剂3期结果积极
礼来（Eli Lilly and Company）公司宣布，CDK4/6抑制剂Verzenio（abemaciclib）在治疗HR阳性，HER2阴性晚期乳腺癌患者的3期临床试验中，显着延长患者总生存期。新闻稿指出，Verzenio是第一款也是唯一一款与fulvestrant联用，能够显着延长患者总生存期的CDK4/6抑制剂。乳腺癌是世界上女性中最常见的癌症类型，大约200万名患者在20
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定
荣昌生物发布原创新药RC18（泰它西普）临床试验结果：系统性红斑狼疮关键临床试验达到主要终点
国家“重大新药创制”科技重大专项课题RC18（泰它西普）临床研究数据新闻发布会今天在北京人民大会堂新闻发布厅举行。荣昌生物制药（烟台）有限公司发布自主研发生物新药RC18（通用名泰它西普，商品名泰爱）治疗系统性红斑狼疮（简称SLE）的关键性临床研究结果。荣昌生物首席科学官、泰它西普发明人房健民教授这一关键临床试验于2015年启动， 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，共入组249例SLE患
创新组合疗法2期临床结果积极
致力于利用肿瘤代谢和氧化应激机制来开发抗癌疗法的生物技术公司Tyme Technologies公司宣布，其在研药物组合SM-88，作为单药疗法，在治疗晚期胰腺癌患者的开放标签，多中心2期临床试验TYME-88-Panc中，与历史数据相比，显着延长患者的总生存期（OS），并展示了良好的耐受性和安全性。试验的数据于7月4日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲肿瘤内科学会第21届世界胃肠癌大会（ESMO-GI）上
糖尿病黄斑水肿创新双环多肽疗法1期临床结果积极
日前，Bicycle Therapeutics公司宣布，治疗糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）的在研疗法THR-149在合作伙伴Oxurion开展的1期临床试验中获得积极结果。THR-149是一款基于双环多肽的创新血浆激肽释放酶（plasma kallikrein，PKal）抑制剂。这款创新抑制剂不但表现出良好的安全性和耐受性，而且显着提高患者的视力