帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
增强癌症免疫疗法 阿尔茨海默病风险基因提供了新靶点
免疫疗法的问世，彻底改变了癌症治疗方法。通过刺激患者自身的免疫系统攻击癌细胞，免疫疗法在某些情况下可以迅速遏制肿瘤发展。然而，由于癌细胞善于躲避免疫攻击，这类药物目前只对1/4左右的患者起效。今日，顶尖学术期刊《细胞》在线发表了一项重要的研究，科学家们找到了一种增强肿瘤免疫疗法的新工具。他们在多种类型的癌症中发现，免疫细胞具备一个新的潜在治疗靶点
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra新数据：在体内存在因子VIII抑制剂的患者中安全有效！
Hemlibra是一种双特异性抗体，用于体内存在/不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）
武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT？技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款，Carmine Therapeutics将获得预付款，作为研究资金支持，并可获得总额超过9亿美元的分期付款以
2020世界血友病日：规范化预防治疗为助力患者实现血友患者“零出血”
2020年4月17日是世界血友病日，今年的主题是“援助+团结”（Get + involved），呼吁每一个人积极行动起来，从身边做起，全球协作，共同为实现“救治所有的患者”而努力。
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab II/III期项目因非致命血栓事件暂停！
2020年03月19日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，血友病创新疗法concizumab III期项目中的2项临床试验（EXPLORER 7、8）、II期项目中的一项临床试验（EXPLORER 5）已暂停。这3项临床试验均在调查concizumab用于A型血友病和B型血友病患者的预防性治疗，无论其抑制剂状态如