百健艾迪A型血友病长效药物rFVIIIFc III期A-LONG研究达主要终点
2012年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --百健艾迪（Biogen Idec）今天宣布，有关实验性A型血友病药物rFVIIIFc的III期临床研究（A-LONG）取得了积极数据，达到了研究的主要终点。rFVIIIFc是一种长效VIII因子-Fc融合蛋白。 A-LONG是一项全球性、多中心III期临床研究，在A型血友病患者中开展，评价了rFVIIIFc的疗效及安全性。
诺和诺德终止三期血友病药物Vatreptacog Alfa研发
2012年9月28日 讯 /生物谷BIOON/-- 在审查了三期实验数据之后，诺和诺德宣布终止vatreptacog alfa的继续研发，这是一种速效重组因子VIIa类似物，用于治疗血友病患者。这一决定参考了三期实验adept2的数据。今年8月9日，诺和诺德曾宣布，少数患者对这一试验药物产生了抗体，一例患者产生的抗体能够中和药效。
GSK两年内有望获得14种在研药物关键结果
2012年12月04日电 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）周一揭开了其研发管线的下一个浪潮，称随着对重磅药物传统关注的转移，目前正在开发比过去更广泛的药物。GSK预计，在未来2年，将获得14种管线药物的关键性临床试验数据，包括2种新产品。如果这2种产品能起作用，有望改变当前癌症及心脏疾病的治疗方式。
FDA授予易普森OBI-1治疗获得性A型血友病快速审查地位
2012年11月20日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药商易普森（Ipsen）及美国合作伙伴Inspiration生物制药公司宣布，FDA已授予OBI-1用于获得性（acquired，又名后天性）A型血友病治疗的快速审查地位（fast track designation），该药是一种静脉注射重组猪凝血因子VIII（FVIII），目前正在评价用于获得性A型血友病患者的治疗...
FDA批准拜耳Kogenate-FS用于A型血友病常规预防
拜耳抗血友病因子VIII（重组）Kogenate-FS新适应症获FDA批准，用于A型血友病成人患者的常规预防，以防止或降低出血发作的频率。
诺和诺德A型血友病新药NovoEight获FDA批准
2013年10月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，重组凝血因子VIII产品NovoEight（turoctocog alpha）生物制品许可申请（BLA）获FDA批准。FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：（1）出血事件的预防和治疗；（2）围手术期管理；（3）常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。
百特血管性血友病药物BAX111 III期达主要终点
百特血管性血友病药物BAX111 III期研究达主要疗效终点，该药是处于临床开发用于血管性血友病治疗的首个重组药物，此前FDA和欧盟均授予BAX111孤儿药地位。
Ariad白血病药物ponatinib在PACE试验中取得积极数据
2012年6月4日，Ariad制药公司的实验性白血病药物ponatinib在一项名为PACE的关键性临床试验中取得积极数据。Ariad公司称，计划在今年第三季度向FDA提交监管申请。 该项研究，已提交至ASCO会议。研究发现，约54%的处于慢性期的慢性髓性白血病（CML）患者对ponatinib产生了主要反应（major response），这意味着，这些患者的骨髓，至少2/3是正常的。