首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在欧盟申请上市!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2021-10-30
Hepatology：在肝脏外发现了一种新的肝脏干细胞来源，有望治疗Alagille综合征
在一项新的研究中，研究人员在肝脏外发现了一种新的干细胞来源，可以帮助治疗Alagille综合征患者。这一发现对Alagille综合征和一般的肝脏疾病（包括癌症）有广泛的生物医学意义。
2021-10-13
美国FDA批准Livmarli：首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-10-12
研究人员发现间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新机制
北大医院血液内科任汉云教授、李渊副教授团队研究发现骨髓来源间充质干细胞（Mesenchymal stem cells，MSCs）可通过调节趋化因子CCR2-CCL2轴抑制T细胞活化，诱导具有免疫调节作用的CCR2+CD4+T细胞生成，进而达到预防小鼠异基因造血干细胞移植后特发性肺炎综合征（IPS）的效果。此项研究发现了骨髓间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新
2021-09-14
口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-09-14
Acta Pharmaceutica Sinica B：肺内递送siRNA抗急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征
小干扰RNA(SiRNAs)已被用于治疗一些未得到满足的医疗需求，包括急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征(ALI/ARDS)，其中siRNA可以在mRNA水平上调节促炎细胞因子和趋化因子的表达
2021-08-31
安进Repatha(瑞百安)：在急性冠脉综合征(ACS)患者中，显著提高斑块稳定性!
心脏病发作通常是易损斑块破裂的结果。Repatha+优化的他汀类治疗，能够增加纤维帽的厚度，最终提高斑块稳定性。
2021-08-30
美国FDA批准默沙东创新肿瘤药Welireg：第一个HIF-2α抑制剂，治疗VHL综合征相关肿瘤!
Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法，该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关。
2021-08-15