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全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®(玛伐凯泰胶囊)在中国,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者

迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制,通过作用于心肌肌球蛋白,减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成,以减轻心肌的过度收缩,并改善舒张功能。

2024-05-03

渐冻症基因疗法创新药在国内批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

亚胺还原酶催化轴手性化合物合成方面进展

该成果提出了高效合成(R)及(S)两种构型的轴手性联芳基化合物的新方法,为相关研究提供了新思路。

2024-10-04

卤醇脱卤酶催化手性氧杂环丁烷合成方面进展

该团队结合分子动力学模拟,解析了最优突变体的手性识别分子机制。

2024-09-20

工程化益生菌制剂治疗溃疡性结肠炎方面进展

鉴于临床UC发病情况的复杂性,该研究构建了多种小鼠模型,通过结肠长度、炎症细胞比例、炎症因子水平等多维度证明了Se-fLac能够改善UC的症状且治疗效果优于临床药物。

2024-09-11

诺华「卡马替尼」在华批上市

盐酸卡马替尼片是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶(c-Met)抑制剂,可有效抑制MET及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化,从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。

2024-06-13

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

正序生物CS-101注射液药物国内IND

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

谷氨酸棒杆菌全基因组规模筛选新型功能元件方面进展

本研究作为生物铸造厂的应用场景之一,提供了新型功能元件筛选的系统策略。

2024-11-22