Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Gut：靶向RUVBL1可抑制胰腺癌生长
来自人类肿瘤的数据证实了RUVBL1蛋白在胰腺癌中的重要性。根据这些数据，与正常健康组织相比，肿瘤中的RUVBL1蛋白水平升高。它与 抑制致癌蛋白 MYC 的表达水平一致。
2024-07-08
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
李博文团队开发肿瘤定制LNP，递送IL-12 circRNA，增强肺癌免疫治疗
这项研究不仅开创了一种新的基于circRNA的肺癌免疫疗法还引入了一种针对特定癌症类型的LNP定制方法，为个性化癌症纳米医学的发展铺平了道路。
2024-05-03
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29
Theranostics：靶向微泡结合超声对转移性肿瘤具有潜在治疗作用
本研究表明抗VCAM-1抗体功能化的MB能够选择性地结合体外表达VCAM-1的受刺激脑内皮细胞;并促进体内Gd-DTPA和IgG在转移性脑癌小鼠模型左荷瘤半球的外渗。
2024-09-25
JCR：张翾/何永捍团队开发特异靶向肝脏蛋白降解剂——LIVTAC
结果证明，LIVTAC作为一种新型的HCC治疗手段，可有效避免传统药物干预手段因分子靶向性不足而产生的“在靶毒性”，突显了其转化应用的巨大潜力，有望用于其它肝脏疾病的治疗。
2024-09-06
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Sci Adv：靶向作用新型分子机制或有望修复癌细胞中损伤的DNA
本文研究揭示了在DNA损伤修复和癌症进展过程中EZH2的功能微调PARP1活性背后的分子机制，这就为联合靶向作用EZH2和PARP1从而治疗癌症提供了一定的理论依据。
2024-12-14